Violehealth
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Lo que financiamos. Lo que hemos encontrado. Hacia dónde vamos.

El Programa de Subvenciones

Violehealth otorga subvenciones iniciadas por investigadores a científicos académicos y clínicos que avanzan en la ciencia de los trastornos de pérdida de función de KCNQ2. Priorizamos el trabajo con una ruta clara desde el mecanismo hacia la terapia.

Preguntar sobre una subvención

Áreas de Investigación Prioritarias

1.

Caracterización funcional de p.R325M mediante electrofisiología de patch-clamp.

2.

Suplementación de KCNQ2 basada en AAV en neuronas derivadas de iPSC.

3.

Modelos de terapia génica de supresión y reemplazo (SupRep).

4.

Farmacología de la vía PIP₂.

Proyectos Actuales

Caracterización Funcional de p.R325M (Electrofisiología de Patch-Clamp)

Planned

Por adjudicar · Por determinar

Electrofisiología de patch-clamp para caracterizar cómo la sustitución R325M altera la unión a PIP2 y la corriente M, estableciendo los primeros datos funcionales para esta variante.

Suplementación de KCNQ2 Basada en AAV en Neuronas Derivadas de iPSC

Planned

Por adjudicar · Por determinar

Evaluación de la entrega de AAV de copias saludables de KCNQ2 en neuronas iPSC derivadas de pacientes como estrategia de suplementación génica para variantes dominantes negativas.

Socios de Investigación

Baylor College of Medicine
Columbia University
Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

Cronograma de Progreso

2025

Fundación Creada

Se establece Violehealth en honor a Violetta.

2026

Primer Ciclo de Subvenciones Abierto

Subvenciones iniciadas por investigadores para la investigación de la pérdida de función de KCNQ2.

Próximo

Primera Investigación Publicada

Datos funcionales para la variante R325M.

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Hacia la Terapia

Conectando el mecanismo con la traducción clínica.